Salute

ROMA (ITALPRESS) – “L’applicazione dei nuovi Lea, i Livelli essenziali di assistenza, così come riformulati nel 2017, non è più procrastinabile. Ci sono prestazioni innovative che devono essere garantite, in modo equo ed omogeneo, a tutta la popolazione, senza per questo, però, mettere a rischio lo standard qualitativo e quantitativo delle diagnosi, delle terapie e delle cure finora erogate”. Lo afferma la presidente nazionale AIOP, l’Associazione Italiana Ospedalità Privata, Barbara Cittadini, che aggiunge: “Correlare l’ampliamento della tutela alla decurtazione delle tariffe per le prestazioni di diagnostica strumentale e di laboratorio maggiormente diffuse è una scelta di contenimento e, in molti casi, di allarmante riduzione della spesa sanitaria, quando, invece, l’aggiornamento dei Lea voleva configurarsi e così avrebbe, correttamente, dovuto essere una scelta di salute pubblica”.
“Questa operazione di riduzione – precisa Cittadini – comporta una oscillazione, per le prestazioni in diminuzione, dal 30% all’80%. E, peraltro, il nuovo Tariffario non tiene nella dovuta considerazione aspetti essenziali come l’obsolescenza tecnologica delle attrezzature e la loro necessaria innovazione, in un quadro nazionale e internazionale che deve fare i conti con i drammatici effetti dell’inflazione e della pandemia, dei notevoli rialzi dei costi energetici e dell’aumento pari al 30%-50% circa dei costi dei materiali di consumo, delle attrezzature e dei reagenti”.
“L’auspicio è che si trovi, in tempi rapidi, una soluzione che consenta di rendere operativi i nuovi Lea, adottando un tariffario che tenga in considerazione i reali costi di una prestazione, così come stabilito dalla norma, che non aggravi ulteriormente la crisi di un settore in grande difficoltà. Un settore che, tra l’altro, registra il meccanismo degli “extra Lea”, precluso alle Regioni in Piano di Rientro, che consente solo a poche Regioni virtuose di erogare prestazioni aggiuntive. Occorre equità e per questo ci aspettiamo risposte concrete”, conclude Cittadini.

– foto ufficio stampa Aiop –
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ROMA (ITALPRESS) – Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi di tipo 6, rara malattia metabolica di origine genetica: è quanto emerge dallo studio “Liver-Directed Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type VI” pubblicato sul New England Journal of Medicine – Evidence, che porta la firma dei ricercatori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli guidati da Alberto Auricchio e Nicola Brunetti-Pierri. Questa malattia, detta anche di Maroteaux-Lamy, è caratterizzata dall’accumulo nelle cellule di una sostanza chiamata dermatansolfato, a causa della carenza dell’enzima responsabile del suo smaltimento. Esordisce durante l’infanzia e causa deformità scheletriche e bassa statura, ispessimento di alcune valvole cardiache e opacità della cornea. Attualmente è disponibile una terapia enzimatica sostitutiva, che però ha dei limiti importanti, in quanto costringe chi ne è affetto a trascorrere molto tempo in ospedale per le infusioni, che vanno fatte per tutta la vita, e non riesce a raggiungere alcuni organi colpiti, tra cui le ossa, in quanto sono poco perfusi dal sangue.
“La terapia genica può superare questi limiti – spiega Alberto Auricchio, coordinatore del Programma di Terapia Molecolare al Tigem di Pozzuoli e professore ordinario di genetica medica all’Università degli Studi di Napoli “Federico II” – Molti anni di ricerca in laboratorio ci hanno permesso di sviluppare e testare un vettore di origine virale capace di trasportare una versione corretta del gene difettoso nei pazienti. Somministrato una volta sola attraverso il sangue, il vettore può raggiungere le cellule del fegato e indurle a produrre in maniera stabile, per anni, l’enzima responsabile dello smaltimento del dermatansolfato. Il nostro è stato il primo test nell’uomo di un approccio di terapia genica diretta al fegato per una malattia metabolica da accumulo”. Allo studio hanno partecipato nove pazienti di età compresa tra i 5 e i 29 anni, di quattro nazionalità (turca, italiana, spagnola e canadese). I pazienti sono stati suddivisi in tre gruppi, in base alla dose di vettore che hanno ricevuto: bassa, intermedia e alta. L’obiettivo principale era dimostrare la sicurezza della terapia, quello secondario che fosse in grado di ripristinare una produzione di enzima sufficiente a detosssificare l’organismo.
Tipicamente, per dimostrare la sicurezza di una terapia che viene somministrata per la prima volta nell’uomo, si comincia con dosi basse, che vengono aumentate man mano che dimostra di non avere effetti avversi. “I pazienti che hanno ricevuto questo nuovo farmaco non hanno avuto effetti avversi, per cui l’obiettivo principale dello studio è stato raggiunto – spiega Nicola Brunetti-Pierri, responsabile della ricerca traslazionale del Tigem di Pozzuoli e professore ordinario di genetica medica all’Università degli Studi di Napoli “Federico II” – Inoltre, dopo l’infusione siamo riusciti per la prima volta a rilevare l’enzima nel sangue, cosa impossibile prima in questi pazienti: una dimostrazione di come il trasferimento genico abbia effettivamente funzionato. Chi ha ricevuto una dose di farmaco bassa o media ha avuto dei miglioramenti, ma non sufficienti per sospendere completamente la terapia enzimatica. Quelli che invece hanno ricevuto la dose più alta sono tuttora liberi dalla terapia enzimatica: un dato stabile dal punto di vista sia clinico sia di laboratorio. Dobbiamo a tutti un grande ringraziamento, perchè hanno mantenuto fede al patto tra pazienti e ricercatori, affidando alla ricerca le loro speranze di una qualità di vita migliore”.
I ricercatori continueranno a monitorare i pazienti, per valutare nel tempo gli effetti della correzione genica e più in generale il loro stato di salute. “Questi risultati sono il coronamento del lavoro di anni portato avanti dai ricercatori del Tigem sulla MPSVI – dichiara Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon – L’istituto si conferma come una realtà di grande valore nell’affrontare le malattie genetiche rare dagli studi di base fino alla messa a punto di strategie di cura. Questo studio è anche l’ennesima dimostrazione di quanto sia prezioso il contributo di una eccellente ricerca accademica alla messa a punto di terapie, soprattutto in un ambito spesso trascurato dalle aziende farmaceutiche come quello delle malattie rare. A fronte della prova della sicurezza sui pazienti e di risultati estremamente promettenti per quanto riguarda l’individuazione del dosaggio efficace di questa terapia, sarà d’ora in poi cruciale riuscire a portare a compimento il percorso di sviluppo e rispondere, così, ai bisogni dei pazienti che ripongono molte speranze in questa ricerca”.

– foto agenziafotogramma.it –
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Sono 8.512 i nuovi positivi nelle ultime 24 ore in Italia, su un totale di 75.010 tamponi effettuati, tanto che attualmente le persone positive sono 631.348. E’ quanto emerge dal quotidiano bollettino sugli sviluppi della pandemia, reso noto dal Ministero dalla Salute. Le vittime dell’ultima giornata sono 70, per un totale da inizio pandemia di 167.019 persone decedute. I ricoverati negli ospedali italiani sono 4.670 (41 in più di ieri), mentre quelli in terapia intensiva sono 217, uno in meno di ieri. (ITALPRESS).

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ROMA (ITALPRESS) – Il progetto Alzheimer’s Value Europe (PAVE) ha pubblicato un articolo sulla rivista scientifica “Alzheimer’s & Dementia” sulla diffusione dei casi di persone affette da Alzheimer nel mondo. Questi dati saranno di particolare importanza per i Sistemi Sanitari al fine di predisporre servizi adeguati e allo stesso tempo prepararsi all’erogazione di terapie attualmente in sperimentazione. Lo studio suggerisce che il 22% della popolazione mondiale con età superiore ai 50 anni – soprattutto donne – potrebbe beneficiare di strategie di prevenzione che includono interventi e trattamenti in grado di bloccare o almeno rallentare la progressione verso la malattia di Alzheimer. Si mette in evidenza che il numero di persone a rischio di sviluppare demenza è ampiamente sottostimato e oggi conta circa 416 milioni di casi a livello globale. Lo studio mostra inoltre un panorama di possibilità legate alla prevenzione, incluse tutte le misure e gli sforzi volti a favorire il benessere del cervello al fine di allungare il periodo di totale normalità delle funzioni cognitive per il paziente e quindi la sua abilità di vivere in modo indipendente.
Unico italiano nel gruppo di autori dell’articolo è il professor Paolo M. Rossini, direttore del Dipartimento di Neuroscienze e Neuroriabilitazione dell’IRCCS San Raffaele, che dichiara: “E’ evidente che oggi si arriva troppo tardi a una diagnosi di demenza e che non sono stati ancora messi a punto metodi per la precoce identificazione degli stadi iniziali (prodromici di malattia) che sono proprio quelli che maggiormente si prestano e si presteranno a interventi preventivi, terapeutici e riabilitativi. Le implicazioni dello studio sono molto rilevanti e avranno un significativo impatto sull’organizzazione assistenziale, sulla ricerca clinica in Europa, sulle attività delle autorità regolatorie per il farmaco e – cosa più importante – sui malati e le loro famiglie, rappresentando una base e un punto di partenza per future strategie di contrasto contro questa terribile malattia”.
I membri del PAVE hanno sottolineato l’importanza di una diagnosi accurata di Alzheimer così come di una sua precisa stadiazione, con un focus particolare su quelle situazioni (in genere quelle degli stadi molto precoci) che potranno beneficiare al massimo dei futuri trattamenti. “La ricerca che mira a migliorare l’identificazione precoce dei vari stadi della malattia di Alzheimer aiuta a identificare soggetti e popolazioni a rischio di sviluppare una demenza e che potrebbero beneficiare al massimo di un programma di prevenzione e di interventi – afferma Jean Georges, Executive Director di Alzheimer Europe, tra gli autori dello studio -. Speriamo tutti che i responsabili delle politiche sanitarie europee utilizzino i risultati di questo studio per attivare nuove politiche di lotta e prevenzione all’Alzheimer”.

– foto ufficio stampa San Raffaele –
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