Salute

ROMA (ITALPRESS) – “Sarà un richiamo, forse dovremo fraternizzare anche su quello, ma non sarà una quarta dose. Sarà un richiamo magari auspichiamo annuale”. Lo ha detto il direttore generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco, Nicola Magrini, ospite di Elisir su Rai3, in merito al vaccino anti-Covid.
“L’efficacia di questi vaccini è andata anche meglio del previsto. Il dato con cui si erano registrati era del 95% di efficacia è stato confermato, in molti Paesi nel primo trimestre di uso reale – ha proseguito -. Poi c’è stata una graduale, lenta perdita di efficacia nel secondo trimestre che ha portato quindi alla dose booster o di richiamo. A livello globale la comunità scientifica ha concordemente visto lo straordinario beneficio dei vaccini ovunque sono stati utilizzati”.
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ROMA (ITALPRESS) – Dopo il picco di metà gennaio, in cui si superò la quota delle 700.000 somministrazione al giorno, dal 30 gennaio si sono dimezzate le somministrazioni dei vaccini registrando un valore medio di circa 350.000 somministrazioni al giorno, ben sotto la famosa soglia delle 500.000 somministrazioni/die. E’ quanto emerso dalla 84ma puntata dell’Instant Report Covid-19 – https://altems.unicatt.it/altems-covid-19 – una iniziativa dell’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari dell’Università Cattolica di confronto sistematico dell’andamento della diffusione del Sars-COV-2 a livello nazionale.
“Anche le somministrazioni dei vaccini anti covid-19 hanno avuto due ondate dal 27 dicembre 2020 (giorno della prima somministrazione in Italia) ad oggi – afferma il professor Americo Cicchetti, direttore dell’Altems – la prima da fine aprile 2021 a fine luglio 2021, la seconda più breve da inizio dicembre 2021 a fine gennaio 2022, quest’ultima più corta ma con picchi maggiori, ricordiamo lo sforamento delle 700.000 somministrazioni/die per ben 4 volte”.
“Dato importante nonostante il raffreddamento della curva delle somministrazioni (come quella dell’incidenza) – afferma Cicchetti – considerando che ad oggi l’83,67 % della popolazione potenzialmente oggetto di dose addizionale o booster ha ultimato il ciclo vaccinale da almeno quattro mesi. Anche il trend dei ricoveri, continua Cicchetti, sembra essere in continua decrescita, infatti misurando il tasso di saturazione della capacità extra in termini di posti letto di terapia intensiva, ossia quanti posti letto di terapia intensiva, previsti dal DL34 ed effettivamente implementati, sono occupati da pazienti COVID-19, alla data dell’08 febbraio 2022 nessuna Regione ha esaurito la suddetta capacità”.
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ROMA (ITALPRESS) – Angelini Pharma attraverso una nota “prende atto della sentenza del Consiglio di Stato emessa il 9 febbraio 2022 che pone fine al dibattito sulle Linee Guida del Ministero della Salute relativamente alle cure domiciliari del paziente sintomatico affetto da Covid-19. Dibattito spesso strumentalizzato a fini politici e mediatici, che ha rischiato di creare allarme in medici e pazienti. La decisione del Consiglio di Stato, infatti, fa chiarezza sulla libertà prescrittiva del medico e sulle evidenze scientifiche ad oggi disponibili e condivise a livello internazionale”.
In particolare, Angelini Pharma sottolinea “l’importanza di uno dei passaggi chiave della sentenza: ‘Quanto, infine, al preteso effetto peggiorativo del paracetamolo in relazione all’azione sul glutatione […] e, quindi, all’affermata migliore efficacia dei FANS per il trattamento sintomatico del COVID-19 […] bene ha evidenziato il Ministero appellante che non ci sono, nello specifico, studi comparativi e che tutte le linee guida internazionali – al pari di quelle qui contestate – raccomandano indifferentemente i due farmaci, riferendosi per lo più genericamente ad antipiretici antiinfiammatori lasciando al medico l’opportunità di scegliere sulla base della valutazione dei singoli casì”. Secondo Angelini “viene pertanto confermata la libertà prescrittiva del medico curante di utilizzare – per il controllo dei sintomi come dolore e febbre nei casi COVID – FANS o paracetamolo in base al proprio giudizio clinico”.
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MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
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ROMA (ITALPRESS) – Nel mese di gennaio l’impennata dei contagi nella popolazione generale ha avuto un riflesso anche nelle Strutture residenziali per anziani (Rsa) , ma il tasso di ricoveri e decessi è rimasto a livelli molto bassi grazie all’ampia copertura vaccinale relativa anche al booster. Lo dimostrano i dati dell’aggiornamento del report sulle Rsa appena pubblicato dall’Iss. Sono 843 le strutture residenziali che complessivamente hanno partecipato dal 28 dicembre 2020 al 23 gennaio 2022, per un totale di 31.042 posti letto disponibili. Questi i dati principali emersi dall’indagine.
L’incidenza settimanale di casi SARS-CoV-2 positivi nelle strutture residenziali, ancora elevata all’inizio del periodo di osservazione (28 dicembre 2020) per via della seconda ondata epidemica, si è ridotta dopo l’inizio della campagna vaccinale, raggiungendo valori prossimi allo 0,01% di nuovi casi per settimana durante maggio e giugno 2021. Nei seguenti mesi del 2021 si osserva un lieve aumento nel numero di casi nelle strutture residenziali, sempre al di sotto dello 0,5% fino a fine novembre 2021, quando diventa evidente l’effetto della nuova ondata epidemica e il picco sale molto rapidamente fino a superare il 6% nelle strutture per anziani non autosufficienti e il 4% nel totale delle strutture residenziali (17 gennaio 2022).
L’andamento del numero di strutture residenziali per le quali si è registrato almeno un nuovo caso positivo a SARS-CoV-2 tra i residenti rapportato al numero totale di strutture residenziali partecipanti alla sorveglianza, segue il profilo dell’incidenza dei contagi, con una riduzione progressiva per tutte le strutture residenziali nel corso del 2021, fino a raggiungere, nella settimana dal 21 al 27 giugno, valori inferiori allo 0,01% sia nelle strutture residenziali per anziani, sia in tutte le strutture residenziali. Dal dicembre 2021, analogamente a quanto visto per i contagi, la percentuale di strutture con almeno un caso aumenta fino a raggiungere, nel gennaio 2022, il 27% nelle strutture residenziali per anziani e il 20% in tutte le strutture.
La percentuale di residenti SARS-CoV-2 positivi trasferiti settimanalmente in ospedale rispetto al totale dei residenti in struttura mostra invece, rispetto alla curva dei contagi, un minore impatto dell’ondata epidemica del dicembre 2021-gennaio 2022. Da dicembre 2020, infatti, il grafico mostra un decremento continuo dell’indicatore (seppure con alcune oscillazioni), fino a raggiungere valori inferiori allo 0,01% sia nelle strutture residenziali per anziani che in tutte le strutture residenziali durante il mese di giugno 2021. Questa percentuale aumenta nuovamente dopo l’estate, ma il picco osservato nel periodo dicembre 2021- gennaio 2022 si attesta sullo 0,35% nelle strutture per anziani e lo 0,25% in tutte le strutture.
I decessi di pazienti SARS-CoV-2 positivi avvenuti nelle strutture residenziali in rapporto al totale dei residenti mostrano una sostanziale stabilità nel periodo di osservazione. Questo indicatore mostra infatti, sia per i soli residenti di strutture per anziani non autosufficienti che per i residenti di tutte le strutture, un picco intorno allo 0,4% a gennaio 2021, e un picco intorno allo 0,2% nella prima metà di aprile; dalla metà di aprile in poi, però, la percentuale di decessi scende a valori molto bassi sui quali si mantiene anche nel corso della nuova ondata del dicembre 2021-gennaio 2022, pur a fronte di un numero elevato di contagi.
La copertura vaccinale nelle strutture è risultata molto alta: a settembre 2021 aveva ricevuto il ciclo completo di vaccino anti-SARS-CoV-2 il 94% dei residenti nelle strutture residenziali per anziani non autosufficienti ed il 93% dei residenti in tutte le strutture; a metà dicembre 2021, inoltre, l’80% dei residenti aveva ricevuto anche la dose vaccinale booster o addizionale.
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MILANO (ITALPRESS) – Un nuovo tipo di linfociti ingegnerizzati, capaci di riconoscere in modo altamente specifico le cellule della leucemia mieloide acuta e di restare in circolo più a lungo, pronti a riattivarsi in caso di recidiva: è questa l’innovativa terapia – che utilizza recettori TCR in grado di riconoscere la proteina tumorale WT1 – messa a punto nei laboratori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, sotto la guida di Chiara Bonini, vice direttrice della Divisione di Ricerca in Immunologia Trapianti e Malattie Infettive e professore ordinario di Ematologia presso Università Vita-Salute San Raffaele.
La ricerca è frutto della collaborazione con la company statunitense Intellia Therapeutics, leader nel campo della tecnologia di editing con CRISPR/Cas9, con cui Ospedale San Raffaele ha stretto una partnership strategica per accelerare l’ingresso della terapia in clinica.
Sulla base dei risultati di sicurezza ed efficacia ottenuti in laboratorio – pubblicati oggi sulla prestigiosa Science Translational Medicine e ampliati dalla company partner – Intellia ha già ottenuto il via libera dagli enti regolatori americani e inglesi per iniziare la prima sperimentazione clinica in pazienti con leucemia mieloide acuta.
La tecnologia utilizzata dai ricercatori del San Raffaele e di Intellia per potenziare i linfociti consiste nel sostituire, tramite le forbici molecolari CRISPR/Cas9, i recettori naturalmente presenti sulla loro superficie – chiamati TCR, acronimo di “Recettori delle Cellule T” – con altri recettori. I recettori sostitutivi sono anch’essi TCR, precedentemente isolati dal sangue di soggetti sani proprio per la loro capacità di riconoscere una specifica proteina tumorale, in questo caso WT1. Il risultato è la generazione di un’armata di linfociti T altamente specifici per il tumore.
“I recettori TCR sono strumenti molto potenti e versatili. Con questi recettori, infatti, i linfociti ingegnerizzati sono in grado di identificare una cellula tumorale non solo in base alle proteine di superficie che possiede (come nel caso delle terapie CAR-T), ma anche per le proteine o per altri tipi di molecole che sono presenti al suo interno – spiega Eliana Ruggiero, ricercatrice presso il laboratorio di Chiara Bonini e prima autrice dello studio -. Questo ha moltissimi vantaggi. Innanzitutto amplia il numero di neoplasie che possiamo trattare, perchè amplia il numero di molecole e proteine tumorali che possiamo colpire. E’ inoltre più facile trovare molecole interne indispensabili alla sopravvivenza del tumore, ovvero molecole che il tumore non può sostituire o eliminare per sfuggire alla terapia. E’ così che abbiamo scelto il nostro target, WT1, una proteina fondamentale per le cellule della leucemia mieloide acuta, tanto da essere utilizzato già oggi in clinica come indicatore di gravità della malattia e per valutare il rischio di recidiva”.
In aggiunta a tutto questo, i recettori TCR, essendo quelli presenti fisiologicamente sui linfociti, sono anche in grado di attivare i meccanismi di memoria immunitaria: quando si attivano promuovono la sopravvivenza della cellula T, che resta pronta nel caso la minaccia si ripresentasse, come avviene durante una recidiva, evento frequente nella leucemia mieloide acuta.
Il team del San Raffaele aveva messo a punto diversi anni fa, per la prima volta, un protocollo per la sostituzione del TCR nei linfociti T. Oggi, grazie all’uso delle CRISPR/Cas9, e al prezioso contributo di Intellia Therapeutics, il protocollo è più semplice ed efficiente, caratteristiche fondamentali per la sperimentazione clinica.
Rispetto all’approccio CAR-T, i linfociti ingegnerizzati con TCR hanno caratteristiche peculiari e prima di costituire una risposta terapeutica accessibile a tutti potrebbero richiedere tempi più lunghi.
“Le sfide da superare per lo sviluppo delle terapie cellulari con linfociti T ingegnerizzati (con CAR o TCR) sono molte. Innanzitutto bisogna identificare la proteina che vogliamo usare come target, nel nostro caso WT1, poi occorre trovare i recettori in grado di riconoscerla. A tal fine, bisogna letteralmente andare a caccia di linfociti che li possiedono in campioni di sangue donati da soggetti sani”, spiega Bonini.
“Nel caso dell’approccio TCR, inoltre, ogni terapia cellulare – ovvero ogni specifico recettore TCR – funziona soltanto in uno specifico gruppo di pazienti, quelli che hanno la stessa istocompatibilità della persona sana da cui è stato isolato il recettore. Si tratta di una situazione simile a quella del trapianto di midollo, in cui donatore e ricevente devono essere compatibili. A differenza del trapianto però, in questo caso è sufficiente la compatibilità su un’unica molecola”, commenta Fabio Ciceri, professore ordinario di Ematologia all’Università Vita-Salute San Raffaele e direttore dell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo dell’IRCCS Ospedale San Raffaele.
Nel caso della terapia sviluppata nei laboratori del San Raffaele, che riconosce WT1, il recettore TCR in grado di riconoscere la proteina è stato scelto, tra 19 candidati, non solo per la sua specificità ma anche perchè proveniente da un donatore con una istocompatibilità – chiamata HLA-A*02:01 – che è tra le più diffuse nei paesi occidentali. Ciò significa però che la terapia sperimentale potrà essere somministrata solo in pazienti con HLA-A*02:01. Per gli altri pazienti occorrerà isolare altri TCR, sempre in grado di riconoscere WT1 ma compatibili con il loro sistema immunitario.
Un limite importante ma temporaneo: il gruppo guidato dalla prof.ssa Bonini ne ha già identificati alcuni, che sono attualmente in corso di validazione.
Sullo stesso numero di Science Translational Medicine esce in contemporanea un lavoro a primo nome Miranda Lahman e guidato da A. Chapuis, dell’Università di Washington e del Fred Hutchinson Cancer Research Center, che mostra come questo target terapeutico potrebbe ridurre il rischio di recidiva.
“Il fatto che questo primo recettore verrà sperimentato in clinica ci rende orgogliosi ed entusiasti, ma ci ricorda che è solo il primo passo. L’obiettivo finale è infatti costituire un repertorio di TCR, in grado non solo di funzionare in pazienti con diverse classi di istocompatibilità ma anche di riconoscere diversi tipi di proteine, associate a tumori sia solidi sia ematologici”, conclude Chiara Bonini. Un obiettivo ambizioso, su cui i ricercatori del San Raffaele hanno già iniziato a lavorare e che proseguirà nei prossimi anni, anche grazie al sostegno di Fondazione AIRC per la Ricerca sul Cancro.
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