Salute

ROMA (ITALPRESS) – Novartis ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità Adakveo (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises – VOC) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due VOC nel corso dei dodici mesi precedenti. Crizanlizumab – al quale AIFA ha riconosciuto il requisito dell’innovatività condizionata – può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata, dove per inappropriata/inadeguata si intende una efficacia non sufficiente o la presenza di problematiche di tollerabilità, insufficiente compliance.
L’anemia falciforme, che in Europa colpisce circa 50.000 persone, in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, sebbene secondo gli esperti esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti. Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.
Le crisi vaso-occlusive (VOC) sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale SWAY (Sickle Cell World Assessment Survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all’indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 VOC nei 12 mesi precedenti di cui la maggior parte gestite con intervento medico.
“L’approvazione della rimborsabilità in Italia della prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti rappresenta una notizia molto importante sia per la comunità dei pazienti sia per i clinici – ha commentato Lucia De Franceschi, Professore Associato di Medicina Interna, AOUI Verona ed Università degli Studi di Verona – Crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo, agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi medici perchè potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard”.
Da un progetto di medicina narrativa di Fondazione ISTUD, promosso da Novartis, è emerso inoltre in maniera evidente come l’anemia falciforme abbia un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti, dalla sfera affettiva a quella professionale o scolastica: nei periodi in cui si manifestano i sintomi, infatti, le persone con anemia falciforme fanno fatica a concentrarsi e a svolgere le proprie attività di studio o quelle lavorative. Mediamente si assentano 39 giorni dal proprio posto di lavoro o da scuola. Anche le altre attività di vita quotidiana, come per esempio fare la spesa sono spesso compromesse dalla malattia. A questo si aggiunge che più del 50% delle persone con anemia falciforme effettua trasfusioni almeno una volta al mese. Tuttavia, nonostante queste difficoltà, dalle narrazioni si evince anche la grande voglia di farcela di queste persone con le cure e la giusta assistenza.
Rispetto alla diagnosi, nel 43% dei casi viene effettuata e comunicata da un centro diverso da quello in cui si è in cura attualmente, spesso rappresentato da un centro pediatrico. Non manca però chi è arrivato alla diagnosi dopo una peregrinazione tra più centri di cura (28%). In pochi casi la diagnosi è avvenuta in seguito a un evento traumatico durante il parto, oppure nello stesso centro presso il quale si è ancora in cura. Inoltre, in un terzo dei casi raccontati (33%) viene specificato come inizialmente si sia fatta una diagnosi diversa da quella di anemia falciforme, confusa con altre forme di anemia – in particolare la Beta Talassemia – o altre condizioni quali dolori della crescita e reumatismi.
“Siamo davvero orgogliosi di essere riusciti a rendere disponibile per i pazienti e la classe medica la prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti nell’anemia falciforme – afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia – Questo risultato testimonia come il nostro continuo impegno nella ricerca e sviluppo di soluzioni innovative sia in grado di portare un cambiamento importante nella gestione dei pazienti con questa patologia, ad oggi orfana di soluzioni terapeutiche”.
L’approvazione della rimborsabilità da parte di AIFA fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e alla stessa approvazione dell’EMA, emesso a ottobre 2020 sulla base dei risultati dello studio clinico SUSTAIN, i quali hanno dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso annuale mediano di VOC del 45% (1,63, rispetto al 2,98 del placebo (P=.010)). Sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC tra i pazienti a prescindere dal genotipo dell’anemia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC). E’ stato riscontrato un aumento di oltre il doppio della percentuale di pazienti senza VOC che hanno completato lo studio, rispetto al placebo. Nel corso dello stesso studio, crizanlizumab ha dimostrato di ridurre il tasso annuale mediano di giorni di ricovero in ospedale del 42% (4,0 giorni per crizanlizumab vs 6,87 giorni per il placebo).
Sulla base degli studi clinici, crizalizumab presenta inoltre un profilo di sicurezza favorevole: sono stati infatti evidenziati eventi avversi similari tra i pazienti trattati con la terapia e il gruppo placebo.
(ITALPRESS).

ROMA (ITALPRESS) – Oltre 64 mila nuovi casi di Covid-19 nei bambini di età compresa tra 6 e 11 anni in una settimana (dal 2 al 9 gennaio), con 113 ospedalizzazioni e un ricovero in terapia intensiva. A rilevarlo, alla luce dei dati contenuti negli ultimi due bollettini dell’Istituto Superiore di Sanità, è la Società Italiana di Pediatria che torna a ricordare ai genitori l’importanza di proteggere i più piccoli con la vaccinazione contro il Covid- 19.
Attualmente in Italia meno di 1 bambino su 4 (24,4%) nella fascia 5-11 anni ha ricevuto una dose. Esiste però una notevole eterogeneità territoriale, con alcune regioni che non arrivano al 15% e altre che si collocano molto più avanti della media nazionale. “Di grande interesse è il caso della Puglia dove oltre il 40% dei bambini tra 5 e 11 anni ha già ricevuto la prima dose” afferma la presidente SIP Annamaria Staiano.
“La Regione ha puntato sin dall’inizio della campagna di immunizzazione contro il Covid-19 sulla somministrazione del vaccino nelle scuole, con il coinvolgimento di igienisti e pediatri. Un modello organizzativo che sembra funzionare molto bene e che anche altre regioni hanno iniziato a mettere in atto”, aggiunge la presidente SIP.
Intanto i dati di farmacovigilanza che arrivano dagli Stati Uniti, dove oltre 9 milioni di bambini tra 5 e 11 anni hanno ricevuto una dose del vaccino, confermano che questo è sicuro, oltre che efficace. Su 8,7 milioni di dosi somministrate nel periodo 3 novembre-19 dicembre le segnalazioni di eventi sono state pari allo 0,05% e si è trattato nella quasi totalità di casi non seri. Le miocarditi sono state 11 di cui 7 non gravi (e risolte) e 4 in osservazione al momento della stampa del Rapporto.
Un altro studio pubblicato su dati americani conferma che il vaccino protegge bene anche da una delle complicanze più pericolose per bambini e adolescenti, l’infiammazione multi-sistemica (MIS-C).
“Lo studio, condotto da luglio a dicembre 2021 negli Stati Uniti, ha rivelato che il 95% degli adolescenti ospedalizzati con MIS-C non risultava essere stato vaccinato – afferma Rocco Russo, responsabile del Tavolo Tecnico Vaccinazioni SIP -. E’ importante sottolineare che si tratta di una condizione clinica rara che si verifica in un contagiato ogni 3.200 (dati Usa) ed è più comune tra i bambini più piccoli (che durante il periodo dello studio non potevano essere ancora vaccinati). Questo lavoro rafforza l’evidenza che il vaccino protegge non solo dalla malattia ma anche dalle complicanze”.
“E’ necessario un grande impegno anche dei pediatri per far sì che aumentino ulteriormente le percentuali di vaccinazione tra i bambini in età scolare, per proteggerli dall’infezione e soprattutto dalle forme più gravi di malattia che rendono necessaria l’ospedalizzazione”, afferma Giovanni Corsello, Editor in Chief di Italian Journal of Pediatrics, rivista ufficiale della SIP. “La sinergia tra pediatri, famiglie e mondo della scuola – conclude – è necessaria per il contenimento del COVID-19 e la vaccinazione nelle scuole va vista come mezzo per aumentare in tempi più brevi le percentuali di bambini e ragazzi vaccinati”.
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ROMA (ITALPRESS) – “E’ finito il tempo delle pacche sulle spalle e di chiamare “angeli” ed “eroi” gli infermieri. E’ finito il tempo delle parole, si passi ai fatti e si dia vera dignità a una professione che finora ha dato tutto mettendo da parte la sua “normale straordinarietà” al fianco del cittadino per lavorare in costante emergenza, ammalarsi più e peggio di ogni altra categoria, rinunciare a ferie, permessi, progetti di carriera e di vita”. Con una lettera aperta a Governo, Parlamento, istituzioni e Regioni la Federazione nazionale degli ordini delle professioni infermieristiche (FNOPI), guidata da Barbara Mangiacavalli (nella foto), parla chiaro: coagulerà una risposta unitaria, indipendente da appartenenze sindacali e partitiche, da ruoli e posizioni ed è pronta a far sì che “gli oltre 450mila infermieri chiedano conto di tutto ciò che non è stato fatto. Con l’etica che da sempre ci contraddistingue, ma con l’esasperazione che ormai ci investe”.
“Il mondo intero – scrive la FNOPI – ha riconosciuto gli infermieri come il motore, la spina dorsale, il futuro di ogni moderno sistema sanitario e sociale che voglia definirsi tale: l’Italia lo ha fatto solo a parole”. “Stiamo perdendo l’ultima cosa che ci era rimasta: la speranza – si legge nella lettera -. La speranza di una Sanità e di una politica in grado di riconoscere percorsi di valorizzazione della professione infermieristica, con un adeguato ritorno economico e un sistema realmente meritocratico. Dalla bozza del nuovo contratto alla Legge di Bilancio; dalle riforme professionali ai percorsi accademici e universitari, niente sembra volersi concretizzare nella direzione delle richieste avanzate con forza e decisione dalla nostra Federazione Nazionale che, quale Ente sussidiario dello Stato, ha pur sempre mantenuto un dialogo serio e pacato per dovere istituzionale”.
“Gli Infermieri d’Italia – si legge ancora – da sempre attraversano a testa alta la paura e la morte, ma oggi una miope visione della politica ci fa impattare nella sfiducia e nella delusione. Ed è molto, molto peggio”.
La FNOPI non ha dubbi e lancia l’altolà: “Così muore una professione. Così si impedisce il ritorno degli infermieri formati in Italia e valorizzati all’estero. Così si ignorano il dolore e l’impegno di centinaia di migliaia di vite. Così si tradisce la fiducia dei cittadini italiani”.
“E’ ancora possibile scrivere una storia che restituisca dignità agli infermieri”, sottolinea la Federazione, ma non c’è più tempo da perdere: Governo e politica sono avvisati, parole e promesse non bastano più.
Ora a queste devono seguire i fatti: “Se questo Paese, se i suoi decisori politici vogliono invertire questa rotta, lo facciano adesso: la FNOPI non può ancora continuare a lungo a cercare una mediazione che non esiste”.
(ITALPRESS).